Mnohočetný myelom zůstává nevyléčitelným a recidivujícím onemocněním, u kterého je nezbytný neustálý přístup k řadě nejmodernějších terapií. Jen tak lze dosáhnout maximálního prodloužení života pacientů – upozornili odborníci na 8. kongresu zdravotních výzev.

Mnohočetný myelom je zhoubný nádor krvetvorného systému, který pochází z plazmatických buněk, tedy buněk imunitního systému. Optimálním metodám její léčby byl z velké části věnován diskusní panel „Hematoonkologie – přístup k léčbě a organizace systému“, který se konal v rámci Kongresu zdravotních výzev v Katovicích.

Jak upozornil prof. Krzysztof Giannopoulos, přednosta oddělení experimentální hematologie-onkologie Lékařské univerzity v Lublinu, který zároveň vede oddělení hematologie onkologického centra regionu Lublin, v důsledku tohoto onemocnění je celý imunitní systém hluboce pozměněn.

– Průběh myelomu je recidivující, což znamená, že bohužel nelze hovořit o úplném uzdravení pacientů, i když remise po transplantaci kostní dřeně mohou trvat 10 i více let – řekl prof. Giannopoulos s tím, že u většiny pacientů dojde k relapsu během 2 až 3 let od zahájení léčby první volby.

Proto zdůraznil, že budou potřeba další terapeutické linie.

Ve stejné linii Dr. hab. Dominik Dytfeld z Oddělení a kliniky hematologie a proliferativních onemocnění krvetvorného systému Lékařské univerzity Karola Marcinkowski v Poznani, předseda představenstva Polského myelomového konsorcia.

– Od začátku je třeba vycházet z toho, že pacient, který bude léčen nejúčinnější terapií v první linii, bude muset podstoupit další terapii ve druhé linii a další a další… . Takže z definice jde o chronické onemocnění, kde je nutná sekvenční léčba – vysvětlil prof. Dytfeld.

Poznamenal, že tento mechanismus implikuje potřebu nových terapií, které „budou splňovat potřeby tohoto rezistentního onemocnění v následujících liniích, aby pacientům zajistily co nejdelší život“.

Odborníci účastnící se debaty poukázali na to, že očekávaná délka života pacientů se díky zavedení nových terapií a spokojenosti těchto následných linií značně prodloužila. Můžeme mluvit o deseti letech přežití proti několika letům, jako tomu bylo před dvěma desetiletími. Znatelné je i zlepšení kvality léčebných metod, protože v současné době je většina ošetření prováděna ambulantně, nikoli jako v minulosti v nemocničním prostředí.

Pohled pacienta

O situaci pacientů s myelomem se zmínil také zástupce pacientské komunity Łukasz Rokicki, předseda správní rady Charity. Wieslaw Adamiec.

– V roce 2019 se začaly objevovat nové terapie v úvodních i následných liniích léčby. Jako pacientská komunita vidíme mnoho pozitivních změn, ale musíme se dívat do budoucnosti – řekl.

Mnoho pacientů diagnostikovaných před rokem 2018 nebylo možné léčit moderními terapiemi a dnes, ve 4. linii, mají omezené možnosti léčby.

Jak poznamenal, pacienti mají velký zájem o přístup k individuální léčbě.

– Neexistuje myelom, existují myelomy. S každým se zachází jinak. Jeden se stává odolný vůči tomu, druhý vůči tomu. Proto chceme co nejvíce těchto moderních terapií – přiznal Łukasz Rokicki.

Pacienti čekají na isatuximab v kombinaci s pomalidomidem a dexamethasonem, isatuximab v kombinaci s karfilzomibem a dexamethasonem nebo terapii CAR-T (druh imunoterapie).

Během panelu odborníci také hodnotili současný polský program léků na mnohočetný myelom.

– Jakákoli změna, která nám umožní přístup k novým terapiím, je změnou správným směrem. Objevily se nové terapie, jako je daratumumab první linie pro mladší pacienty způsobilé k transplantaci. Stále však existuje mnoho nenaplněných potřeb, protože terapie, které máme k dispozici, jsou v mnoha ohledech omezené – poznamenal prof. Dytfeld.

Jak vysvětlil, pacienti, kteří měli nemoc diagnostikovanou dříve, před rokem 2018-19, nebudou mít prospěch z tohoto lékového programu kvůli vyčerpání léčebných linií.

– Většina terapií se používá ve čtvrté linii, i když z lékařského hlediska neexistují žádné kontraindikace pro jejich použití u pokročilejších onemocnění, ale lékový program to omezuje – řekl Dominik Dytfeld. – Jsem rád, že přístup k novým terapiím je větší, ale přál bych si, aby tento přístup v léčbě myelomu byl stejný jako registrace léků jako v jiných evropských zemích – uzavřel .

Dobré zprávy a varování

Pozitivní změny vyzdvihl i prof. Giannopoulos, i když také upozornil na některé nedostatky.

– Program terapie pro pacienty s myelomem B54 je moderním přístupem k terapeutickým možnostem první linie léčby a léčbě každé recidivy. Na druhou stranu to má samozřejmě své limity, řekl.

Maciej Miłkowski, náměstek ministra zdravotnictví, který byl přítomen v panelu, řekl, že pacienti se mohou spolehnout na to, že drogový program bude obohacen, ale těžko říct kdy.

– Za 2-3 roky určitě, protože u mnoha léků končí období exkluzivity. A pak bude mnohem snazší přijmout následující řádky. Zde také stojí za to věnovat pozornost hospodárnosti těchto terapií – řekl a dodal, že nové terapie již čekají a některé jsou již ve fázi vyjednávání.

– V současné době existuje velká potřeba v léčbě relapsů. Jedním z režimů, které ministerstvo zdravotnictví v současné době analyzuje k úhradě, je ixazomib v kombinaci s isatuximabem, který je nyní dostupný – řekl prof. Giannopoulos.

Dodal, že isatuximab (nová monoklonální protilátka) je také dostupný ve dvou kombinacích: v kombinaci s pomalidomidem a dexamethasonem a v režimu carfilzomib s dekasamethasonem.

– Tyto dvě diety jsou velmi potřebné. V prvním případě se poptávka týká pacientů se selháním ledvin, které je v době diagnózy zjištěno u 30 % pacientů. pacientů s myelomem as progresí až 50 procent. Pokud zvrátime selhání ledvin, dramaticky zlepšíme prognózu pacienta. A právě režim isatuximamu s pomalidomidem a dexamethasonem vykazuje nebývalou účinnost v léčbě ledvin u pacientů – vysvětlil odborník.

Ministerstvo zdravotnictví by podle jeho názoru mělo k pacientům s myelomem přistupovat trochu jinak.

„Nebude existovat jediný lék, který by tuto nemoc vyléčil, a nebude existovat jediná léčba, která přinese dlouhodobou kontrolu. Doufáme, že každý z kroků před recidivou bude optimalizován,“ vyjádřil naději Krzysztof Giannopoulos.

Také by si přál, aby v budoucnu pacienti vstupující do lékového programu dostávali léky, které obsahuje, společně – v kombinaci. To by podle něj výrazně zvýšilo účinnost terapie.

– Musí pacienti na moderní léčbu čekat několik let, když již máme vědecký důkaz, že podání třetího léku zdvojnásobuje účinnost terapie? zeptal se profesor Giannopoulos.

„Budoucnost terapie myelomu je pro mě odlišným přístupem k budování lékového programu z pohledu zaměřeného na pacienta,“ uzavřel.

Zdroj partnerského materiálu: PAP MediaRoom